2016年9月19日，FDA批准Sarepta公司的eteplirsen上市，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。

Sarepta是一家致力于开发创新RNA疗法的公司，Eteplirsen是Sarepta开发的一种外显子跳跃（exon-skipping）候选药物，旨在通过产生一种功能性抗肌萎缩蛋白（dystrophin，Dys），解决导致DMD的根本原因。在DMD患者中开展的多个临床试验，已证明eteplirsen具有广泛良好的安全性和耐受性，并恢复了Dys蛋白的表达。

Eteplirsen利用Sarepta新颖的磷酰二胺啉代低聚物（PMO）为基础的化学和专有的外显子跳跃技术，跳过Dys基因的51号外显子，从而修复特定的基因突变。通过跳跃51号外显子，eteplirsen可恢复基因的能力，产生一种较短、但仍具有功能的Dys蛋白，从而稳定或显著减缓疾病的进程，延长并改善DMD患者的生活质量。51号外显子突变约占DMD患者群体的13%。

eteplersen的CAS为 1173755-55-9

化学名为

RNA, (P-deoxy-P-(dimethylamino))(2',3'-dideoxy-2',3'-imino-2',3'-seco)(2'a5')(C-m5U- C-C-A-A-C-A-m5U-C-A-A-G-G-A-A-G-A-m5U-G-G-C-A-m5U-m5U-m5U-C-m5U-A-G), 5'-(P-(4-((2-(2-(2-hydroxyethoxy)ethoxy)ethoxy)carbonyl)-1-piperazinyl)-N,N- dimethylphosphonamidate)

结构式为